罕见病专栏 | 一周罕闻药事(1.3-1.8)

2023-03-04 21:00 举报
▎药明康德内容团队编辑随着生命科学领域的研究进步,越来越多罕见病关联靶点为人们所熟知,新策略催生的疗法也不再局限于常规...

▎药明康德内容团队编辑

随着生命科学领域的研究进步，越来越多罕见病关联靶点为人们所熟知，新策略催生的疗法也不再局限于常规小分子类别。抗体疗法、肽类疗法、基因疗法、RNA疗法、细胞疗法……多种新疗法悄然兴起，欣欣向荣，共同构建了生机勃发的罕见病疗法研发生态。一周罕闻药事，让我们一起来看看本周有哪些疗法进展。

本周重点关注的疗法类别有：抗体疗法、基因疗法、细胞疗法、蛋白质类药物、RNA疗法和小分子疗法；涵盖疾病涉及低血磷性佝偻病、婴儿GM1神经节苷脂贮积症、Krabbe病、杜氏肌营养不良、B细胞急性淋巴细胞白血病、原发性血小板增多症、转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多发性神经病、多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞淋巴瘤、急性髓系白血病、尼曼匹克病、镰刀型细胞贫血病、Prader-Willi综合征和酪氨酸血症等。以下是详细内容。

1

抗体疗法



图片来源：123RF


2

基因疗法


4日，Passage Bio公司宣布，其基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法PBGM01的新药临床试验（IND）申请已获美国FDA批准，用于治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症。这是PBGM01全球性1/2期临床试验Imagine-1获得的第二项授权。>>阅读更多

同日，Forge Biologics公司宣布，美国FDA已批准其基于腺相关病毒（AAV）基因疗法FBX-101的IND申请，用于治疗Krabbe病。该研究已获机构生物安全委员会和伦理审查委员会的批准，将尽快启动患者招募。>>阅读更多


3

细胞疗法



图片来源：123RF


4

蛋白质类药物


7日，PharmaEssentia宣布启动ropeginterferon α-2b（P1101）治疗原发性血小板增多症（ET）的3期研究SURPASS ET。P1101是一款在研新型长效单聚乙二醇化脯氨酸干扰素皮下注射剂，已在欧盟获批治疗真性红细胞增多症。>>阅读更多


5

RNA疗法



图片来源：包图网


6

小分子疗法


4日，德琪医药宣布，已向韩国食品医药品安全部提交ATG-010（selinexor，Xpovio）的新药上市申请，联合低剂量地塞米松用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤（rrMM），以及单药用于治疗既往接受过至少二线治疗的复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）。>>阅读更多


6日，Cyclo Therapeutics公司公布了一项开放标签扩展研究的初步结果，显示Trappsol Cyclo（羟丙基-β-环糊精）治疗可使研究中全部8例C型尼曼匹克病（NPD-C）患者病情保持稳定或获得改善。>>阅读更多

同日，Imara公司公布了小分子疗法IMR-687治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）成人患者的2a期临床试验结果，显示该疗法单药或联合羟基脲方案的所有剂量水平均耐受良好。>>阅读更多

图片来源：包图网


7日，Inversago Pharma宣布，美国FDA已授予其先导化合物INV-101罕见儿科疾病认定，用于治疗Prader-Willi综合征（PWS）。目前，INV-101正在进行1期临床研究，旨在评估其安全性、耐受性和药代动力学特征。>>阅读更多


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注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。


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